Fédération Française de Génétique Humaine

Gene therapy advances (Marina Cavazzana)

10:00 – 12:45
o Introduction Pr. Marina Cavazzana
o "Gene therapy of blood genetic disorders by lentiviral vector-mediated gene transfer to hematopoietic stem cells". Pr. Fulvio Mavilio
o AAV-mediated gene therapy of inherited retinal diseases and mucopolysaccharidosis VI”. Pr Auricchio
o “Genome editing approaches for beta-hemoglobinopathies”. Pr. Annarita Miccio,

Après-midi coordonnée par l’Equipe de Génétique, HCL, CLAD Centre Est
o 14:00 – 14:30: Roifman Syndrome
o 14:30 – 14:45: « 15 minutes NGS »
o 14:45 – 16:00: Cas cliniques

Merci d’adresser les observations NGS et les cas cliniques à massimiliano.rossi01@chu-lyon.fr

16:00 – 18:30 : Assemblée Générale annuelle de la filière AnDDI-Rares (incluant une conférence de Mme A. Chevrier, PNMR3)